靶向生物制剂为儿童IgA肾病带来新希望
隐匿且复杂，早期发现至关重要
IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球肾炎，起病隐匿，常表现为无症状血尿和蛋白尿。因此对儿童进行早期尿液筛查尤为重要。徐虹教授团队早在20年前就倡导并开展中小学生尿液筛查项目，利用这一简便无创的手段，尽早识别隐匿性肾炎患儿，为及时干预提供可能，有助于延缓疾病进展，改善长期预后。
蛋白尿风险不可忽视，靶向干预需求迫切
蛋白尿反映肾小球屏障功能受损，持续蛋白尿会引起肾脏慢性炎症和纤维化，进而导致肾功能不可逆性损害。过去缺乏针对病理机制的特异性药物，通常依赖糖皮质激素和/或免疫抑制剂进行长期维持治疗，副作用显著；且停药后部分患儿病情反复，长期预后有待进一步观察和评估。
双靶点机制，创新治疗新选择
B淋巴细胞刺激因子（BLyS）和增殖诱导配体（APRIL）信号通路异常是致病IgA1生成失控的重要机制，作为新的治疗靶点被发现。泰它西普是一种BLyS/APRIL双靶点制剂，阻断BLyS/APRIL与B细胞表面受体结合，抑制B细胞的存活与分化和抗体产生，特异性靶向IgA肾病关键起始环节，减缓疾病进展，为患者提供一种潜在的治疗新选择。
成人IgA肾病II期临床研究显示，泰它西普能够有效降低尿蛋白水平并稳定肾功能。本中心牵头的多中心临床研究进一步证实，泰它西普对难治性IgA肾病患儿有显著的尿蛋白改善作用，并可降低激素/免疫抑制剂用量；约60%的患者实现蛋白尿缓解，且安全性良好。基于研究成果，专家团队制定了《泰它西普在儿童免疫性肾小球疾病中应用的专家建议》，为儿童IgA肾病的早期合理干预带来新的可能。
复旦儿科肾脏科徐虹教授/沈茜教授团队长期致力于儿童免疫性肾病的精准诊治，取得了多项国际领先的研究成果：在国际上首次报道了泰它西普治疗儿童难治性红斑狼疮的成功经验，并首次证实利妥昔单抗联合治疗初发肾病可显著减少复发风险；首次将泰它西普用于儿童IgAN和IgAVN治疗领域，为难治性患者提供了新的治疗希望；团队多次参与国际指南制定，如2020年国际儿科肾脏病学会（IPNA）《儿童激素耐药型肾病综合征诊断与管理的临床实践建议指南》、2022年IPNA《儿童激素敏感型肾病综合征诊断与管理的临床实践建议指南》和2024年IPNA《儿童IgA肾病和IgA血管炎肾炎诊断与管理的临床实践建议指南》。此外，还牵头撰写了《泰它西普在儿童免疫性肾小球疾病中应用的专家建议》。
相关原文
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