【院长说】黄国英：为高水平临床研究建体系搭平台
推进医学技术创新，提升医院临床研究和成果转化能力，是新时期公立医院高质量发展的要求，更是国家区域医疗中心、研究型医院的重要使命。作为国家儿童医学中心，我们秉持“一切为了孩子”的院训，聚焦儿科领域重大临床需求，开展高水平临床研究，让临床研究成果惠及广大患儿。
临床研究面临三大挑战
开展临床研究，要符合医院的发展愿景和发展策略。新时期，我院的发展愿景是建设国际一流的儿童医学中心，发展策略是“医防融合、五位一体协同发展”，在医疗、教学、科研、预防、管理五个方面起到引领作用。其中，科研是公立医院高质量发展中非常重要的一环。建设研究型医院，需要开展基础研究和临床研究，实施科研联合攻关，推进科技成果转化，最终实现医学技术的创新，惠及广大患儿。
开展儿科临床研究，要聚焦儿科领域重大临床需求。作为国家儿童医学中心，医院除了需要承担我国儿科疑难危重症诊断治疗任务外，还需要培养高层次儿科医学人才，推动儿科临床研究以及研究成果的转化，要围绕疾病的早期发现、诊断治疗、健康促进来开展相关研究。
我国围产期先心病发病率呈上升趋势，居出生缺陷首位。早发现、早诊断、早治疗对于提高危重先心病患儿预后、降低婴儿死亡率、减轻社会负担具有重要意义。我院心血管中心科研团队自2011年起，牵头启动了全国“新生儿先心病筛查多中心研究”项目，努力提高我国先心病患儿的筛查效率和质量。
竞技宝app官方院长 黄国英
在建设研究型医院，开展临床研究的过程中，我们深切感到，以下三个方面还存在较大的挑战：
第一，学科创新体系建设存在结构性缺陷，学科资源需要进一步整合优化，学科队伍缺乏交叉融合机制，国际一流专科数量不足，原创性的成果很少。
第二，临床研究转化能力比较薄弱，成果转化的意识、氛围、体系、机制都严重缺乏。
第三，临床研究支撑条件差距较大，经费来源、筹资机制还不完善，开展临床研究的专业人才不足，临床研究基础设施较差。
双轮驱动 构建体系和平台
我们医院明确了“十四五”期间的重要发展目标：实现临床研究双轮驱动，一个是开展“以疾病诊治为中心”的传统的临床研究，即以降低儿童死亡率和控制儿童高死亡率为主的重大疾病的诊治研究。另一个是开展“以保障儿童健康发展为中心”的人群队列研究，通过发现潜在的健康问题，来更好地进行疾病康复管理。
在这两个目标的指引下，我们从平台建设、临床研究、人才培养、交流合作、科学普及、产业转化等方面支撑临床研究，希望通过建设一系列的支撑平台和体系，显著提升儿童疾病的预防、诊断、治疗的研究水平。
平台是临床研究的重要基础。近年来，我们主动推进儿科临床研究体系和相关平台建设，为开展高水平临床研究提供硬件及软件支撑。
我们提出了“六六战略”，构建医院“六大临床中心、六大支撑平台”。
六大临床中心包括：疑难重症精准诊治中心、新生儿临床中心、出生缺陷临床中心、传染感染与免疫临床中心、血液肿瘤临床中心、儿童保健与康复临床中心。以学科群建设带动学科发展。
六大支撑平台包括：微创医学平台、移植医学平台、危重症生命支持技术平台、分子医学平台、影像医学平台、临床研究中心平台。注重平台资源与先进技术共享，加强平台与临床的交流与深入合作，实现学科交叉与临床突破。
通过实施“六六战略”，我们希望成为疑难类重症诊治高地、高层次医学人才培养中心、儿科临床研究转化中心。
交叉融合 夯实软硬件支撑
平台建设离不开硬件和软件支撑。在硬件方面，我们建设了全国儿科医院规模最大的科研楼，全部用于科学研究，其中包含很多重要的研究基地和平台，如上海市出生缺陷防治重点实验室，国家卫生健康委新生儿疾病重点实验室，JJB竞技宝平台登录入口生殖发育研究院等。另外，我们还建设了儿科研究型病房，可以承接具有儿科特色的临床研究项目，如风险较大的基因治疗、干细胞治疗、新生儿特殊群体的临床研究等。
在软件方面，我们设立了专门的临床研究中心平台，对临床研究进行功能布局，培养专业人才队伍，并出台一系列管理办法，规范管理流程。同时，我们还为临床研究提供循证医学、临床流行病学、分子流行病学、生物信息学、政策研究、指南制作和评价等专业技术支撑。
人才是临床研究中最重要的要素。我们组建了具有国际影响力的临床研究交叉创新团队，实施学科带头人培育计划，培养和引进一批国家级人才，包括临床专家、科学家，形成优秀医学人才蓄水池。这些科学家跟临床专家逐步形成了交叉融合的工作机制。我们鼓励一个临床专家至少要和一个科学家合作；每个科学家至少要和两到三个临床专家对接，寻找一些共同的兴趣，围绕疾病的发生发展，早期发现、诊断、治疗和康复来开展研究，充分发挥学科交叉、融合创新作用。
高水平成果“反哺”临床
通过以上举措，医院各学科在临床研究上取得了一系列成果，不仅在国际重要期刊上发表了一系列论文，更重要的是将研究成果应用于临床疾病的诊治。
我院先天性心脏病课题组关于新生儿先心病筛查的最大样本量研究成果先后发表在医学顶级期刊《柳叶刀》和儿科领域权威刊物《儿科学》上。
该课题组研发的“双指标筛查”方案在全国推广应用，将先天性心脏病纳入新生儿筛查疾病谱，取得了非常好的社会效益。该项目获得上海市科技进步奖一等奖。
普通外科郑珊团队与方法学团队联合，首次证明胆道闭锁术后激素辅助治疗的有效性，研究成果发表在国际外科权威期刊《外科学年鉴》上，为该领域的治疗提供了权威证据，指导临床实践。
神经外科李昊团队的脑血管膜瘤研究成果发表在《癌细胞》上，提示相关药物抑制剂联合化疗可达到更好的治疗效果，该研究成果正在进行成果转化。
消化科黄瑛团队发现极早发型炎症性肠病新致病基因，该成果发表在《自然遗传学》上，为开发相关的抑制剂提供了理论基础。
免疫科王晓川、孙金峤团队与基础研究科学家协作发现一种全新原发性免疫缺陷病，研究成果发表在《自然》上，此项研究将为因免疫相关性疾病导致不明原因发热的患儿，带去全新的诊治思路和有效诊治方法。
未来，医院将不断推出高水平的研究成果，推动临床诊疗水平持续提高，为患儿提供更好的医疗服务。
文：竞技宝app官方院长 黄国英 临床研究中心办公室主任 朱海涛
编辑：张昊华
审核：孔令敏 张士国
制作：中小卫3号