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造血干细胞移植MDT团队为罕见病患儿带来福音—— 儿科血液科MDT例会顺利举行

发布日期:2017-10-16

  竞技宝app官方血液科造血干细胞移植团队经过四年的移植病例累积和临床经验总结,形成了以非血缘脐血干细胞移植根治难治性罕见病为特色的治疗体系。翟晓文教授牵头医院造血干细胞移植根治罕见病多学科合作团队(MDT),为原发性免疫缺陷病、早发型炎症性肠病、遗传代谢病等罕见病患儿带来生的希望。
  为进一步促进血液科造血干细胞移植工作的发展和进步,我院血液科于2017年9月20号上午举行造血干细胞移植根治性难治性罕见病MDT大例会讨论。此次会议除了血液科移植团队外,消化科黄瑛主任、神经内科周水珍主任、心理科高鸿云主任、免疫科孙金峤副主任、临床营养科钱甜主任、遗传代谢科陆炜副主任、医务部曹迪副主任、社工部张灵慧等老师参加。
 
  血液科王宏胜主任主持此次讨论,钱晓文副主任回顾MDT团队成立1年多来的工作,截止到目前,造血干细胞移植MDT团队已完成干细胞移植75例,其中72例(96%)为罕见病,慢性肉芽肿(CGD)、重症联合免疫缺陷病(SCID)和早发型炎症性肠病(VEO-IBD)病例数目前居全国单中心之首,移植疗效为国内先进水平,脐血干细胞移植肾上腺脑白质营养不良(ALD)、白细胞粘附分子缺陷(LAD)和干扰素受体缺陷(IFNGR)病例均为国内首例,受到国内外同行关注。自MDT成立以来,通过多学科讨论,不断优化治疗方案,患儿植入率和生存率获得显著提高,积累了丰富的罕见病患儿移植经验。
  各位专家对计划移植的四例患儿展开热烈讨论,病种包括ALD、TYK2基因缺陷、VEO-IBD、黏多糖贮积症MPS,各位专家分别就移植适应症,各专科疾病特点、患儿移植前后的营养、心理等状况进行细致评估,确定移植预处理和并发症治疗方案,对移植后的随访也提出各自的观点和建议。
  造血干细胞移植MDT团队将根据医院要求,定期举办MDT例会讨论,希望通过多学科合作交流,不断提高造血干细胞移植技术水平,提高植入率和存活率,提高患者儿生活质量,真正的造福罕见病患儿。


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